“对于yoyo的疾病，其时间节点与青春期无关，而是与疾病进展的快慢密切相关。”李昱芃说，其时间主要受限于两个因素，一是基因治疗的研发与临床试验进展的情况，再就是审批流程。如果均能顺利进行，yoyo的疾病是很有可能得益于基因治疗的。

　　相关人员也呼吁，国家对于孤儿药的研发和审批，在保障安全的前提下，提供更多政策支持，一方面鼓励药企投入研发，另一方面能够建立相关科研基金，支持更多科学家参与罕见病的治疗研究，使得罕见病患者在与时间赛跑的道路上，得到更多的助力。